Terapia génica para mejorar la visión en enfermedades oculares hereditarias
En el ensayo se probaron diferentes niveles de dosificación de la terapia génica, ATSN-101, que fue adaptada del microorganismo AAV5 y se inyectó quirúrgicamente debajo de la retina. Las mejoras se notaron rápidamente, a menudo durante el primer mes, después de la aplicación de la terapia y duraron al menos 12 meses. También se están realizando observaciones de los pacientes participantes.
La visión de las personas con una enfermedad hereditaria poco común que les hace perder gran parte de la vista en la infancia temprana fue 100 veces mejor después de que recibieron terapia génica para corregir la mutación genética que la causaba. Algunos pacientes incluso experimentaron una mejora de 10.000 veces ... + leer más
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